●크리스퍼란?
화학자인 제니퍼 두드나와 엠마뉴엘 샤펜티에가 노벨 화학상을 받은 CRISPR-Cas9 유전자 편집 기술은 병을 유발하는 핵심 DNA를 크리스퍼를 통해 문제가 되는 DNA를 삭제하거나 멈추게 하는 것이 가능해진다. 이를 통해 치료가 가능한 질병은 무궁무진하다.
●크리스퍼 고형암 첫 임상 실험
2022 11월 연구진은 이와 같은 결과를 국제학술지 네이처(Nature)에 발표하였다.
미국 로스앤젤레스 캘리포니아대(UCLA) 연구진은 유방암, 고형암 환자 16명을 대상으로 실시한 소규모 임상시험에서 5명의 환자가 암세포 성장이 멈춘 것으로 나타났고 이와 같은 결과는 고형암 환자를 대상으로 크리스퍼 유전자가위를 이용한 맞춤형 치료에 처음으로 성공하였다.
이런 상황에서 크리스퍼 유전자가위는 기존 치료의 한계를 극복할 한 가지 방안으로 평가받고 있습니다.
출처: 사이언스타임즈, 국제학술지 Nature
●아쉬운 겸상적혈구빈혈증 치료
전 세계에서 매년 약 25만 명의 어린이들이 겸상적혈구빈혈증을 안고 태어난다. 헤모글로빈이 변형된 적혈구는 혈관을 막아, 조직에 산소가 전달되는 것을 차단하고 극심한 통증을 유발하며, 진행성 장기손상과 조기사망을 초래할 수 있다. 그리고 유전병 특성상 태어나자마자 이런 문제점을 가지고 성장해야 한다. 그럼에도 이 질병을 치료하는 방법은 마땅히 없다.
겸상적혈구빈혈증 환자에게서 채취한 줄기세포(HSPCs)에 새로운 기술을 적용해 보니, 결함 있는 유전자를 최대 25퍼센트까지 복구할 수 있는 것으로 나타났다. 여기까지는 좋았지만, 그다음이 좀 문제였다. 연구진이 편집된 세포들을 실험용 마우스에 이식해 보니, 기술의 효율이 급격히 떨어졌다. 다소 실망스러운 결과이다.
그럼에도 불구하고, 이번 연구결과는 불과 몇 년 후면, 겸상적혈구의 원인을 근본적으로 치료하는 방법이 나올 것이라는 희망을 품게 한다.
출처)
[바이오토픽] CRISPR를 이용하여 겸상적혈구빈혈증을 치료
베타글로빈 유전자(HBB: β-globin gene)의 한 글자에 돌연변이가 일어나면, 겸상적혈구빈혈증(SCD: sickle-cell anaemia)이라는 고통스럽고 심신을 쇠약하게 하는 질병에 걸린다. 과학자들은 65년 이상 이
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●마지막으로
유전자편집 치료 기술은 아직 초기 단계이지만 투자자들에게 매우 기대받는다. CRISPR 유전자 편집 시장은 2021년에 가치는 10억 달러도 되지 않았다. 그러나 분석가들은 2030년까지 연간 29.8%의 복합 성장률로 약 150억 달러가 될 것으로 전망하고 있다.
만약 유전자 편집 기술로 더 많은 치료가 가능하게 되면 이 시장에 크기도 절대 무시할 수 없는 크기이다.
2022년 12월 아크인베스트인 캐시우드는 향후 시총 1조 달러에 진입할 수 있는 기업으로 CRSP를 뽑았다. 이전에는 불가능한 방법인 DNA수준에서 질병을 치료한다는 점에서 우리는 향후 제2의 테슬라를 꾸준히 예의주시 할 필요가 있다.
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